细胞与基因治疗(CGT)技术分类
1、细胞与基因治疗（CGT）技术主要分为细胞治疗和基因治疗两大类。细胞治疗细胞治疗是指应用人自体或异体来源的细胞，经过体外操作后输入（或植入）人体，用于疾病治疗的过程。体外操作包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、活化、细胞（系）的建立、冻存复苏等。
2、CGT的基本概念 定义：细胞基因治疗是通过基因编辑和体外处理技术，将经过修饰的细胞或基因递送到患者体内，以增强机体免疫系统对抗疾病或实现基因替换、修复的治疗方法。
3、国内CGT行业产品研发种类主要包括以下几类：干细胞疗法：这是一种利用干细胞进行疾病治疗的方法，干细胞具有自我更新和分化为多种细胞类型的能力，可用于修复或替换受损的组织和器官。细胞免疫疗法：CART细胞疗法：即嵌合抗原受体T细胞疗法，通过基因工程技术将CAR导入T细胞，使其能够特异性识别并杀死癌细胞。
4、为了更好地规范和管理这类治疗方法，FDA将细胞制品分为两类：一类是有限干预的细胞制品，如干细胞、TIL疗法等，这些产品在取出后仅进行增殖扩增等操作，不涉及基因改造；另一类则是基因改造的产品，如CAR-T、基因治疗产品等，这些产品在治疗过程中进行了基因水平的干预。
杰特宁
药监局发文!干细胞、基因治疗纳入“先进治疗药品”类监管
药监局发文将干细胞、基因治疗纳入“先进治疗药品”类监管。6月10日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）发布了《先进治疗药品的范围、归类和释义（征求意见稿）》，首次从官方层面对细胞治疗药品（CTMPs）、基因治疗药品（GTMPs）等先进治疗药品（ATMP）进行了明确的定义、归类及分类原则。
近日，国家药监局在全面总结中国药品监管科学行动计划首批重点项目实施情况的基础上，确定并发布了第二批10个重点项目，其中“干细胞和基因治疗产品评价体系及方法研究”赫然在列。
国家药监局通过政策文件明确将类器官、微流体等新技术纳入人源干细胞产品及基因治疗产品的非临床研究评价模型，并在新药临床研究申报审批中给予积极支持，旨在解决传统动物模型局限性，提升药物研发有效性与安全性评估的可靠性。
基因修饰细胞治疗药品：这类药品需要进行基因修饰，如CAR-T等基因修饰细胞，也包括需要基因修饰的干细胞。但值得注意的是，FDA、EMA、WHO等监管机构一般将基因修饰细胞纳入基因治疗产品的范畴。
先进治疗药品（ATMPs）的定义核心定义：符合药品管理规定，按药品路径研制、生产、经营、使用和监管，且经体外操作生产并在人体内发挥预期功能的药品。技术范畴：包括细胞治疗药品、基因治疗药品，以及采用微生物、细胞、基因或组织工程等创新技术/方法生产的药品。
Nature子刊:干细胞基因疗法成功治疗6名罕见血液遗传病患者
1、Nature子刊报道的干细胞基因疗法成功治疗6名X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）患者，表明自体干细胞基因治疗是一种有前途的疗法。以下是详细信息：研究背景疾病概述：X连锁慢性肉芽肿病（X-CGD）是一种罕见的原发性免疫缺陷病，由CYBB基因突变引起，导致特定白细胞无法有效清除细菌和真菌，患者易受严重感染。
2、世界首例“人造血液”临床试验源于英国团队基于2017年Nature子刊研究开展的成果，其通过实验室培育红细胞并完成初步人体输注，为血液疾病治疗提供了新方向，但目前仍面临产量与成本挑战。
3、创新：建立“干细胞+基因编辑”平台，探索遗传病治疗。云南省肿瘤医院 重点领域：肿瘤免疫治疗。特色：利用生物资源库开展个体化疗法研究，地域优势明显。总结：医疗机构通过备案资质、疾病分层与技术创新形成差异化优势，推动干细胞从实验室走向临床应用。
4、中国医科大学附属第一医院血液科成功实施东北首例CAR-T细胞治疗联合自体造血干细胞移植手术。复发难治性转化的滤泡淋巴瘤患者刘先生在输注CAR-T治疗后1个月获得完全缓解，顺利出院。
5、去甲肾上腺素再摄取抑制剂芬特明和GLP1受体（GLP1R）激动剂利拉格肽。过去10年，遗传分析为某些类型单基因肥胖提供个性化治疗选择。新的基因诊断进展有望实现对已知形式单基因或综合性肥胖患者的快速诊断，也为发现未知肥胖原因带来希望，最终基因疗法可实现为肥胖患者带来精准医疗和个性化治疗。
