邦耀生物攻克重度地贫难关,其基因疗法在临床试验取得重大进展
邦耀生物攻克重度地贫难关，其基因疗法在临床试验取得重大进展 邦耀生物与中南大学湘雅医院合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性的临床研究”已取得初步成效。这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地中海贫血，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
邦耀生物自主研发的BRL-101自体造血干祖细胞注射液临床申请获国家药监局受理，该产品基于ModiHSC？造血干细胞平台开发，用于治疗β-地中海贫血，是全球首例通过CRISPR基因编辑技术治愈β0/β0型重度地贫的成功案例。
近日，邦耀生物联合创始人兼副总裁、华东师范大学生命科学学院研究员、上海市基因编辑与细胞治疗前沿科学基地主任李大力博士接受湘雅自体干细胞了专访，分享湘雅自体干细胞了邦耀生物在未来3-5年的发展规划，以及其在基因编辑技术领域的最新进展。
杰特宁
全球首例!湘雅医院完成干细胞治疗脑梗塞临床受试者给药
1、近日，中南大学湘雅医院功能神经外科主任杨治权教授团队成功进行了全球首例干细胞治疗脑梗塞临床受试者给药，并顺利完成了21天的观察。这一里程碑式的进展为脑梗塞患者的治疗带来了新的希望。临床试验背景与目的 该临床试验的受试者是一名脑部大面积梗塞已2年的患者，由于梗塞导致的偏瘫和手脚无力，使得其生活质量受到了严重影响。
2、产品意义：倍诺达？有望成为首个在中国批准用于治疗r/r MCL患者的细胞治疗产品，为复发或难治套细胞淋巴瘤患者提供新的治疗选择。湘雅医院完成干细胞治疗脑梗塞临床受试者给药 中南大学湘雅医院功能神经外科杨治权教授团队进行了全球首例干细胞治疗脑梗塞临床受试者给药，并完成了21天的观察。
3、全球首例人胚胎干细胞来源肝细胞治疗肝衰竭取得成功，首位患者生存状况良好，细胞治疗被证明安全有效。事件背景8月25日，中南大学湘雅医院宣布，“利用人胚胎干细胞诱导分化的肝细胞治疗急性/慢加急性肝衰竭的安全性临床研究”项目取得突破性进展。
临床启动!华夏源“ELPIS人脐带间充质干细胞注射液”银屑病Ⅰ期临床于...
华夏源自主研发的“ELPIS人脐带间充质干细胞注射液”已获得国家食品药品监督管理局的批准，用于开展治疗成年中、重度慢性斑块型银屑病患者I期临床试验。临床试验地点与负责人：临床试验在复旦大学附属华山医院率先启动。华山医院皮肤科的徐金华主任和I期临床中心张菁主任共同担任项目首席研究者。
溶血试验结果：安评溶血试验正式报告明确指出，“受试物管中的溶液在3小时内不发生溶血和凝集，则受试物可以注射使用”。华夏源的ELPIS脐带间充质干细胞注射液在此次试验中满足这一标准，获得合格检定报告，表明其安全性符合临床注射要求。
奥克生物：2018年12月，人脐带间充质干细胞注射液申报临床获得受理，用于治疗中重度溃疡性结肠炎。得康生物：2021年8月，生物制品1类新药“异体人源脂肪间充质干细胞注射液”申报临床获得受理，适应症为治疗“非活动性/轻度活动性腔内克罗恩病的成年患者的复杂肛周瘘”。
ELPIS人脐带间充质干细胞注射液（华夏源细胞工程集团股份有限公司）：用于治疗中、重度慢性斑块型银屑病。人脐带间充质干细胞注射液（广州赛莱拉干细胞科技股份有限公司）：用于治疗膝骨关节炎（Kellgren-Lawrence分级为II或III级）。
