全球被治愈的4例艾滋病人:均经干细胞移植实现长期缓解
1、四例治愈案例的核心信息希望之城病人（美国，2022年）背景：66岁男性，1988年感染HIV，2018年确诊急性髓系白血病（AML），2019年接受干细胞移植。治疗特点：移植前采用降低强度的化疗方案，以减少高龄患者并发症风险。供体携带CCR5基因缺失突变（阻止HIV进入免疫细胞）。
2、全球已有4例艾滋病患者经干细胞移植实现长期缓解，分别为“柏林病人”“伦敦病人”“纽约病人”和“希望之城病人”，均通过移植具有特定突变的干细胞获得治愈。
3、该患者2009年确诊感染HIV，2015年10月因急性髓系白血病接受干细胞移植治疗，2018年9月停止服用抗逆转录病毒药物后一直处于病毒缓解期，术后近6年多次超灵敏检测均未发现体内有存活艾滋病毒。
4、对于感染HIV病毒的白血病患者，首先通过化疗杀死癌细胞，在移植具有CCR5基因突变的造血干细胞，有可能在治愈白血病的同时，让患者体内的HIV病毒无法感染，从而逐渐清除HIV病毒，实现艾滋病的长期缓解，甚至是治愈。
5、第6位艾滋病“治愈”案例虽采用干细胞移植，但因个体特殊性及手术高风险性，目前并不具有普遍性。
杰特宁
定价220万美元!FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法上市!同时,也批了它的...
年12月8日31核基因干细胞，FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法Casgevy（exa-cel）上市，用于治疗12岁及以上镰状细胞病（SCD）患者，同时批准其竞品Lyfgenia，标志着基因疗法进入新时代。
基于CRISPR基因编辑技术的基因疗法为SCD患者带来31核基因干细胞了希望，但如何开发出安全、经济且负担得起的基因编辑疗法仍是挑战。Casgevy疗法定价高达220万美元，对于许多患者而言，这可能是一个天文数字。Vertex公司CEO表示，药品价格反映了其带来的价值，即一次性疗法可能终生治愈疾病。
年11月16日，全球首款基于CRISPR/Cas9的基因编辑疗法CASGEVY？（exagamglogene autotemcel，Exa-cel）获英国药品和健康产品管理局（MHRA）有条件上市许可，用于治疗镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT），标志着CRISPR技术从实验室走向临床应用的重大突破。
试验核心内容疗法名称31核基因干细胞：EBT-101 是首个基于 CRISPR 的体内基因编辑疗法，通过腺相关病毒（AAV9）载体递送 CRISPR-Cas9 系统，靶向切除 HIV 前病毒 DNA。作用机制31核基因干细胞：使用 CRISPR-Cas9 酶和两个引导 RNA（gRNA），同时靶向 HIV 基因组的三个关键位点，切除大部分病毒基因组并减少逃逸突变风险。
传递爱的火种:干细胞捐献一直在接力!
年3月10日，他在岳阳市中心医院成功捐献182毫升造血干细胞，成为汨罗市第52例造血干细胞捐献者。
在7天内，南京有4位造血干细胞捐献志愿者完成捐献，以爱心接力挽救陌生生命。两份“生命火种”同日传递李林方：玄武区锁金村街道办事处工作人员。2024年7月在单位组织的无偿献血宣传活动中加入中国造血干细胞捐献者资料库。2024年9月得知与患者初配成功后毫不犹豫同意捐献。
郑继丛是辽宁朝阳人，一名普通的市民，也是一位充满大爱的造血干细胞捐献志愿者。他在2006年5月8日，也就是世界红十字日那天，作为一名无偿献血志愿者，经过深思熟虑后，主动捐献了造血干细胞血样，加入了中华骨髓库，许下了挽救他人生命的承诺。
