6岁甜美女孩患罕见病中的罕见类型,黏多糖贮积症会有哪些症状表现?_百度...
在2~3岁的时候会出现这种病症的特征性面容，比如说皮肤粗糙、前额突出、眼距宽、头大、鼻梁低平、嘴唇厚等等。在3~4岁的时候孩子会出现肝脾肿大，而且对于腹部圆形的肿块也是可以摸到的。
其他：视网膜色素沉着，耳聋，胸廊畸形，肝脾肿大，腹大，心脏瓣膜缺损和动脉硬化等。粘多糖筛查阳性，根据酶活性测定可检出携带者。预后差，多于儿童期死亡。粘多糖贮积症II型(mucopolysaccharidosis)又称Hunter综合征。
黏多糖贮积症表现为矮小、关节活动受限、爪形手、肌阵挛性抽搐等症状；同时，也有症状为关节僵硬，肘关节、肩关节、膝关节活动受限等症状。
什么是造血干细胞,它可以治疗哪些疾病?
造血干细胞移植可治疗恶性血液病，部分恶性肿瘤，部分遗传性疾病等 75 种致死性疾病。适龄、健康的志愿者捐献造血干细胞后，不会影响身体健康。
造血干细胞主要用来治疗某些血液疾病，比如白血病，地中海贫血等。我们体内的细胞每天都在经历生成，衰老和死亡，正是因为我们拥有造血干细胞，才能源源不断刺激骨髓造血。这件事的具体情况。
造血干细胞是研究历史最长且最为深入的一类成体干细胞，对研究各类干细胞具有重要指导意义。也可以说造血干细胞是一切血细胞的原始细胞，即由造血干细胞定向分化、增殖为不同的血细胞系，并进一步生成血细胞。
红骨髓是人体的主要造血器官，它能生成红细胞、粒细胞、单核细胞、血小板及部分淋巴细胞，造血干细胞主要栖息于红骨髓中。
现在你大概可以猜出，造血干细胞的主要捐献对象，就是患有血液病的人群，例如白血病、再生不良性贫血患者等。也有部分造血干细胞被尝试用于对免疫不全疾患、遗传基因异常等导致的代谢异常疾病的患者的治疗。
造血干细胞（hemopoietic stem cell）又称多能干细胞。是存在于造血组织中的一群原始造血细胞。也可以说它是一切血细胞（其中大多数是免疫细胞）的原始细胞。
杰特宁
造血干细胞移植成功了!接下来该如何重建免疫防护功能?
再者，您在这一年中一定要多锻炼，放松心情，乐观生活，这样对复发率的降低有着积极影响。
所以，需要预防性地抗感染治疗（包括抗细菌、霉菌、病毒等感染），使用血液制品与免疫球蛋白，应用肠外营养等强有力支持治疗，以帮助患者恢复自身的免疫能力。
待超剂量放、化疗后再回输给病人，以此重建造血功能。适合于淋巴瘤和实体瘤的患者，经治疗已获完全缓解的急性白血病病人，若无合适的异基因供者，也可考虑自体造血干细胞移植。
然后把预先采集的自体或异体造血干细胞经静脉回输给患者，使患者重建正常造血和免疫功能，从而达到根治目的的一种治疗手段。随着人们对造血干细胞特性的深入了解。
造血干细胞移植有两个重要问题，一是能否重建免疫系统，二是重建后的抗宿主病。头疼若确定是抗宿主导致的，说明重建已经成功，能用免疫抑制剂来控制，也可以用MSC来调节。
造血干细胞采集过程与普通无偿献血相同，捐献造血干细胞不会影响健康，一般采集捐献者250毫升的血浆，就能提取患者所需要的造血干细胞。
新生儿的脐带血都可以治疗什么疾病?
脐带血是指新生儿脐带在被结扎后胎盘内由脐带流出的血。它的数量虽少，却含有大量未成熟的造血干细胞，可用于造血干细胞移植，治疗白血病、淋巴瘤、再生障碍性贫血等致命疾病。
脐带血里含有丰富的高质量造血干细胞，可用来治疗恶性血液病、心血管疾病、神经损伤、角膜损伤和多种肿瘤。鉴于我国目前很多家庭中都是独生子女，这就意味着一旦患病需要细胞移植时，他们很难在同胞中找到造血干细胞提供者。
脐带血的特殊价值，在于它含有造血干细胞，能够用于重建血液和免疫系统，这对治疗白血病和其他与血液和免疫系统有关的遗传疾病有重要的意义。
脐带血是新生儿出生时，脐带结扎分离后，残留在胎盘脐带中的血液，其中有大量未成熟的造血干细胞，可以用来治疗人体的血液性疾病、免疫系统发生的疾病，以及先天性多种危险的疾病，对有白血病、淋巴病、贫血障碍等很多种疾病有治疗作用。
粘多糖病骨髓移植成功率有多少?
骨髓移植总的成功率约在70%。但具体到个案上还是有很大的差异的，比如对初发的慢性白血病，其成功率在90%，而对复发的急性白血病和急变的慢性白血病，其成功率只在30%。
骨髓移植费用最少40万，配型也很难找，而且成功率说是50%，这其中还有20%多复发的，最后成功率不到30%，加上抗排斥等药物的费用，有些患者花费到70、80万，所以效果一般，花费很高，还是建议尽早中西医结合治疗。
我就做过骨髓移植呵呵，强烈建议来北京的人民医院，我就在这做的成功率非常高，和我同时做的人现在都非常健康。如果你非要知道一个准确的，我听医生说是97%点几呵呵很高吧，我说的是北京这里啊。
顺利30--50 不顺利难说100--200万也是它 所以有经济实力一定要到达医院去治疗因为治疗技术关乎成功的概率，目前骨髓移植真正移植成功率新闻媒体报告在50%左右，但医学界认可在33%左右。
目前骨髓移植真正移植成功率新闻媒体报告在50%左右，但医学界认可在33%左右。即1/1/1/3 观点：1/3患者在移植中失败；1/3在移植后半年内复发；1/3患者获得移植成功。
儿中心目前是全国儿童骨髓移植数量最大的医院，移植成功率达到94%，长期生存率超过60%，其中再生障碍性贫血的长期生存率高达100%。
